NanoTemper CEO-Philipp Baaske致辭

"多年來我們一直關(guān)注客戶在基因治療方面的研究需求。實(shí)驗(yàn)人員不得不使用有限數(shù)量的樣品去盡可能檢測多參數(shù)進(jìn)行合理決策。對我們來說，解決這個問題，是重中之重。"

基因治療為逆轉(zhuǎn)常見和罕見遺傳性疾病帶來了新希望，其中病毒載體腺相關(guān)病毒(Adeno-associated virus，AAV)是開發(fā)治療多種疾病(例如阿爾茨海默病、帕金森病和巴頓病等)的關(guān)鍵工具，并迅速成為體內(nèi)基因?qū)胫饕脚_之一。

因?yàn)锳AV樣品量一般非常有限，在進(jìn)行多種參數(shù)檢測時，獲得有效且有助于合理決策的結(jié)果就會變得更加復(fù)雜。PR Panta首次突破在單次實(shí)驗(yàn)中，利用4種集成技術(shù)，在熱變性過程中完成對載體的熱穩(wěn)定性和純度的監(jiān)測。無需任何標(biāo)記，僅用少量樣本，即可獲得可靠的結(jié)果，幫您快速、輕松做出實(shí)驗(yàn)決定。

PR Panta 四項(xiàng)集成技術(shù)使您獲得對基因治療樣本前所未有的洞察力。

模塊1
動態(tài)光散射(DLS)——獲得載體大小和純度的信息

模塊2
差示掃描熒光(nanoDSF)——對載體進(jìn)行血清型分型并優(yōu)化其穩(wěn)定性

模塊3
背反射(Backreflection)——監(jiān)測大聚合物的形成

模塊4
靜態(tài)光散射(SLS)?NEW！——監(jiān)測載體攜帶的遺傳物質(zhì)數(shù)量，確認(rèn)病毒顆粒的分子量以確保其正確組裝

接下來，讓我們具體看一下PR Panta的四個集成模塊, 如何幫助您更好的了解AAV樣品。

血清學(xué)分型

使用nanoDSF進(jìn)行熱變性分析，可以區(qū)分不同AAV血清型。此外，您可以確認(rèn)批次間的相似性，查看生產(chǎn)變化如何影響樣品的熱穩(wěn)定性。此外，較染料法DSF，使用nanoDSF技術(shù)進(jìn)行檢測可節(jié)約樣品（LOD：2 x?1010?VP/mL；2 x??1011?GC/mL）

制劑條件優(yōu)化

緩沖條件會影響AAV載體保存時間以及其轉(zhuǎn)導(dǎo)效率，nanoDSF和Backreflection幫您篩選出能夠提供最佳穩(wěn)定性的制劑。

監(jiān)測樣品純度以獲得更好的治療效率

不充分的純化過程導(dǎo)致副產(chǎn)物，降低您基因治療產(chǎn)品的效率。DLS可展示制劑的均一性，確保獲得高質(zhì)量的產(chǎn)品。

●通過DLS可檢測載體制備過程中VPP的聚集，減少聚集體對載體遞送的影響，減少細(xì)胞毒性

●避免緩沖液和輔料篩選過程中不必要的聚集物，以減少聚集體的形成

衣殼的組裝及基因組包裝

AAV樣品的正確組裝是進(jìn)行基因治療產(chǎn)品包裝的必要條件，SLS可以確認(rèn)病毒顆粒的分子量以確保其正確組裝。

遺傳物質(zhì)裝載

完美的治療載體不僅需要優(yōu)化它的衣殼，還需要確定它是否具有必要的基因有效載荷，nanoDSF和SLS均可監(jiān)測載體攜帶的遺傳物質(zhì)的數(shù)量。

儲存和QC

儲存條件影響基因治療載體的功效，PR Panta允許您在工作流程的每個步驟中進(jìn)行比較/質(zhì)控，確保您優(yōu)化/生產(chǎn)的是高質(zhì)量，穩(wěn)定的基因治療產(chǎn)品。

因此，無論您是在早期的開發(fā)過程中區(qū)分AAV血清型，優(yōu)化存儲條件或監(jiān)測衣殼組裝，PR Panta為您提供AAV穩(wěn)定性的多參數(shù)表征。使用少量樣本，獲得可靠的結(jié)果，幫您快速、輕松地做出下一步的決定。