微信公眾號: geneXplain

藥物開發(fā)通常是昂貴的，過程曲折，而且往往以失敗告終。

?

細胞的絕對復雜性和疾病的驚人多樣性使得研究人員通常需要數(shù)年時間才能揭示疾病機制，然后他們才敢于考慮開發(fā)治療方案，繼而邁入由科學實驗到臨床實踐的漫長而艱巨的道路。

?

進入臨床試驗的藥物，其中最重要的一環(huán)是安全性測試，對藥物的潛在毒副作用進行評估。

現(xiàn)代藥物開發(fā)研究人員開始使用大量如結(jié)構(gòu)生物學、免疫學、細胞信號傳導等新技術(shù)來開發(fā)靶向療法，最大限度減少副作用。

?

增強免疫系統(tǒng)是靶向癌癥治療的眾多有前途的方法之一。例如。經(jīng)過特殊改造的?T?細胞可以通過嵌合抗原受體?(CAR) T?細胞療法治療癌癥。在?CAR T?細胞療法中，T?細胞被設(shè)計為產(chǎn)生嵌合抗原受體，嵌合抗原受體通過讓?T?細胞鎖定在腫瘤細胞上的特定抗原上以引發(fā)免疫反應(yīng)來增強免疫系統(tǒng)。

DNA?損傷修復蛋白有助于打開細胞周期檢查點以響應(yīng)治療。例如在最近的《自然雜志》一篇論文中Haricharan?博士及其研究組成員證明了理解細胞信號的重要性。她的團隊表明，在沒有?DNA?損傷修復蛋白的情況下，細胞開始激活?HER2，HER2是一種重要的乳腺細胞外部生長促進蛋白，可視為藥物的潛在靶點。

再例如Brooke Emerling?博士的團隊致力于研究靶向治療乳腺癌中失調(diào)的細胞信號傳導。Emerling?博士指出，磷酸肌醇?3-激酶?(PI3K)?和腫瘤蛋白?p53?是關(guān)鍵的脂質(zhì)信號蛋白，已知它們含有癌癥生長的“熱點”突變，在乳腺癌中高度上調(diào)。Emerling?博士的目標是開發(fā)針對稱為激酶的信號酶的藥物。