寡核苷酸是具有特殊設(shè)計序列的核酸聚合物，包括反義寡核苷酸（ASOs）、小干擾RNA （siRNA）、microRNA和適配體。寡核苷酸可通過一系列過程調(diào)控基因表達(dá)，包括RNAi、RNase h介導(dǎo)的裂解降解靶標(biāo)、剪接調(diào)控、非編碼RNA抑制、基因激活和程序化基因編輯。

　　小干擾RNA

　　反義寡核苷酸

　　核酸適配體

　　大多數(shù)寡核苷酸（ASOs、siRNA和microRNA）通過互補(bǔ)堿基配對與靶基因mRNA或pre-mRNA雜交，理論上可以選擇性調(diào)控任何靶基因和蛋白的表達(dá)，包括許多“不可抑制”的靶點(diǎn)。適配體與靶蛋白的親和力類似于抗體，是通過三級結(jié)構(gòu)而不是序列來實(shí)現(xiàn)的。寡核苷酸還有其他的優(yōu)勢，包括相對簡單的生產(chǎn)和制備技術(shù)，較短的開發(fā)周期和持久的影響。

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　　與傳統(tǒng)的小分子抑制劑相比，利用寡核苷酸作為藥物是一種根本上的新方法。寡核苷酸在精確遺傳學(xué)方面的潛力已經(jīng)提高了應(yīng)用于癌癥、心血管疾病和罕見疾病治療的熱情。最近FDA批準(zhǔn)了Givosiran, Lumasiran和Viltolarsen，將RNAi或rna為基礎(chǔ)的治療浪潮引入了藥物開發(fā)的主流。