"與Ginkgo Bioworks合作開發(fā)藥物治療高胱氨酸尿癥（HCU）。"

作者：Emilia

編輯：tuya

近日，合成生物公司Synlogic（SYBX.US）宣布，美國FDA已授予其和Ginkgo Bioworks合作開發(fā)的第一個候選藥物“SYNB1353”快速通道，指定用于潛在治療高胱氨酸尿癥（HCU）。

FDA的快速通道流程旨在促進藥物的開發(fā)和加快審查，以治療嚴重疾病并滿足未滿足的醫(yī)療需求。為了獲得FDA快速通道資格，公司的臨床和非臨床數據需要證明其治療潛力。快速通道指定的好處包括有機會與FDA共同討論支持藥物批準所需的試驗設計、開發(fā)計劃和數據、提交注冊申請以滾動批準以及獲得優(yōu)先權的資格審查。

SYNB1353是一種口服藥物，旨在消耗蛋氨酸以降低同型半胱氨酸水平，目前正在第一階段研究來評估在健康志愿者中的使用效果。此前，Synlogic宣布與GinkgoBioworks（DNA.US）研究合作開發(fā)了兩種候選藥物：SYNB1353，旨在消耗蛋氨酸用于潛在的HCU治療，以及SYNB2081，旨在降低尿酸，用于潛在的痛風治療。

Synlogic是一家臨床階段的生物技術公司，通過其專有的合成生物學方法開發(fā)藥物。Synlogic的管道（Pipeline）包括其在苯丙酮尿癥（PKU）方面的領先項目，該項目已證明概念證明，計劃在2023年上半年開始一項關鍵的3期研究，以及旨在治療高胱氨酸尿癥（HCU）和腸道高草酸尿癥的其他新候選藥物。

Synlogic的可重復性、靶向特異性藥物設計使這些潛在的生物治療藥物（稱為Synthetic Biotics）的快速發(fā)展成為可能。Synlogic使用經過充分表征的益生菌的可編程、精確基因工程來發(fā)揮局部活性以獲得治療益處，重點是代謝和免疫疾病。

SYNB1353是一種新型口服給藥、非全身吸收的候選藥物，旨在消耗胃腸道中的蛋氨酸，從而降低同型半胱氨酸尿癥（HCU）患者的同型半胱氨酸水平。HCU是一種遺傳性疾病，其特征是高水平的同型半胱氨酸和風險，包括血栓栓塞、晶狀體脫位、骨骼異常、發(fā)育遲緩和智力障礙。由于安全性、有效性和耐受性，目前HCU的治療選擇有限。Synlogic擁有SYNB1353的全球開發(fā)和商業(yè)化權利，預計將在2022年下半年報告健康志愿者的第一階段數據。

HCU是一種遺傳性疾病，其特征是高水平的同型半胱氨酸和風險，包括血栓栓塞、晶狀體脫位、骨骼異常、發(fā)育遲緩和智力障礙。由于療效和耐受性，目前HCU的治療選擇有限。SYNB1353是益生菌大腸桿菌Nissle的工程菌株，可在胃腸道內消耗蛋氨酸，防止蛋氨酸吸收和轉化為血漿中的同型半胱氨酸。它是Synlogic和Ginkgo Bioworks之間的研究合作開發(fā)的第一個候選藥物，也是Ginkgo平臺上開發(fā)的第一個進入臨床的研究藥物。2021年，Synlogic分享了SYNB1353的臨床前數據，這些數據證明了非人類靈長類動物和小鼠模型中血液同型半胱氨酸水平的降低。

Synlogic總裁Aoife Brennan表示：“FDA的快速通道指定強化了我們對HCU新療法的迫切需求以及我們迄今為止在該計劃中產生的有希望的非臨床數據的信念。我們期待在今年晚些時候分享該計劃的更多數據。”