動(dòng)脈網(wǎng)2月23日消息，基因編輯藥物創(chuàng)新公司瑞風(fēng)生物在β-地中海貧血的藥物研發(fā)上取得了令人矚目的成果。在該公司近期合作的研究者發(fā)起的臨床研究中，最早完成治療的兩名患者已經(jīng)順利出院。從全球范圍看，這是基于嶄新靶點(diǎn)的基因編輯藥物首次用于治療重型β地貧的成功報(bào)道，是我國基因編輯技術(shù)的突破性臨床成果。

作為21世紀(jì)生命科學(xué)的突破性發(fā)現(xiàn)，基因編輯已經(jīng)成為生物醫(yī)藥應(yīng)用的平臺性技術(shù)，以CRISPR/Cas為代表，其正在革新藥物形態(tài)，臨床應(yīng)用已經(jīng)逐漸從遺傳病拓展到高發(fā)性疾病，擁有光明的產(chǎn)業(yè)前景，在全球最大的單基因遺傳病地貧患者群體率先應(yīng)用也表明了新型技術(shù)將會對全球醫(yī)療衛(wèi)生產(chǎn)生巨大的社會貢獻(xiàn)。

據(jù)悉，瑞風(fēng)生物和EditasMedicine公司都是以新型HBG基因?yàn)榘悬c(diǎn)進(jìn)行成藥研發(fā)的代表Biotech。2022年1月，Editas宣布其靶向HBG的β-地貧基因編輯療法EDIT-301已獲FDA的IND申請批準(zhǔn)，這也是世界上首個(gè)針對HBG靶點(diǎn)的地貧臨床批件。相比美國公司的進(jìn)展，瑞風(fēng)生物此次完成了HBG靶點(diǎn)的地貧臨床研究全球首例受試用藥及隨訪，展示了在藥物創(chuàng)新能力和開發(fā)速度上的國際競爭力。

據(jù)智慧芽數(shù)據(jù)顯示，截至最新，廣州瑞風(fēng)生物科技有限公司共有專利11件，從專利狀態(tài)上看，該公司目前的審中專利為4件，有效專利為7件；從專利類型上看，該公司發(fā)明專利10件，創(chuàng)新程度較高。?通過對該公司的上述專利進(jìn)行詳細(xì)分析可知，該公司現(xiàn)在的專利布局，主要專注在基因編輯、直鏈淀粉、結(jié)構(gòu)域等相關(guān)的技術(shù)領(lǐng)域。?